新年伊始，回眸2019年，中国细胞药物研发领域最大的进展是数个干细胞药物获批临床试验默许。在CAR-T细胞药物申报放缓的大背景下，未来可能呈现干细胞和免疫细胞并驾齐驱的场面。

　　下面，我们一起回顾过去一年国内外细胞药物研发领域的重大进展，重点介绍干细胞研究的各个方面，并讨论干细胞技术的产业化前景。

　　1、国家药监局药品审评中心（CDE）

　　干细胞药物受理情况

　　2018年，CDE共受理36个细胞治疗产品：其中 1个为人肌母细胞，5个为间充质干/祖细胞。而2019年，获准临床试验的细胞产品总数为13个：其中1个为肺基底层上皮细胞，5个是间充质干/祖细胞。非免疫细胞（主要是干细胞）受理的数量仍是6个，和去年持平，但在所有受理的细胞产品中的比例大幅增加，今年基本上和免疫细胞（主要是CAR-T）持平。

中国干细胞药物申报受理进展

　　审评进度方面，除了最近受理的2个产品处于排队待审评的状态，其他产品已完成审评。其中，4个细胞产品获得临床默许，在完成审评的10个品种中比例为40%。汉氏联合集团自主研发的1类新药“人胎盘间充质干细胞凝胶”通过国家药监局临床试验默示许可。

　　汉氏联合集团旗下子公司天津昂赛细胞基因工程有限公司研发的1类新药“注射用间充质干细胞（脐带）”通过国家药监局正式受理。

　　2、干细胞临床研究进展

　　目前，我国干细胞开始走向按药品、技术管理的“类双轨制”道路。因此，谈及我国干细胞治疗的临床进展，可以从干细胞临床研究备案项目和干细胞新药临床试验两个角度出发。

　　截止2019年12月30日，全国已有118家研究机构通过了干细胞临床研究机构的备案，备案项目增至62个。其中，今年新增了4家备案机构，37个备案项目。预计明年也是同样的趋势。值得一提的是，现在实行的是双备案制，就是说新增的干细胞临床研究备案机构必须带着备案项目一起申报。

　　汉氏联合协助郑州市第一人民医院，完成干细胞临床研究机构备案、“人胎盘间充质干细胞治疗烧伤患者中厚供皮区创面的随机对照临床研究”项目备案。

　　汉氏联合协助中山大学附属第六医院干细胞临床研究项目 “间充质干细胞治疗克罗恩病肛瘘的II期临床研究” 备案成功。

　　汉氏联合旗下子公司天津昂赛协助中国医学科学院血液病医院完成干细胞临床研究项目备案。

　　汉氏联合协助郑州市一院完成干细胞临床研究机构和项目双备案

　　汉氏联合与贵州医科大学附属医院签署《临床科研合作协议》

　　今年，中国（同时也是全球范围）一个重要的干细胞临床研究进展是中国科学家团队合作发表在《新英格兰医学》上的“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建”。

　　3、干细胞产业发展总结

　　干细胞药物研发涉及全产业链的各个环节，包含从伦理审查、干细胞资源库到国家对相关研究的扶持、行业标准的制定等。今年国内在这些方面均有所建树。

　　《涉及人的临床研究伦理审查委员会建设指南（2019版）》包括了“干细胞临床研究伦理审查”，有助于规范国内的干细胞临床研究。

　　2019年2月26日，我国首个针对胚胎干细胞的产品标准“《人胚胎干细胞》团体标准”在京发布；

　　2019年9月10日，国家干细胞资源库创新联盟成立大会在北京召开；

　　2019年11月28日，国家药监局审核查验中心发布了《GMP附录——细胞治疗产品》征求意见稿，对细胞治疗产品的生产规范提出具体要求。

　　2019年“干细胞及转化研究”重大专项中，共有22个项目获得中央财政经费资助，总计超过3.67亿元。过去的3年中（2016-2018），累计98个项目获得资助。而2020年的申报指南也已发布，届时将有一批新的项目获得资助。这些投入，都将推动国内干细胞基础及转化研究的进展。

　　除了药物研发，干细胞领域和其他技术领域交叉越来越广泛，进一步拓宽其应用前景。

　　在通用型CAR-T方向，干细胞技术可能会凭借定向分化的特点，助力免疫细胞治疗技术的异体化、标准化、大众化。

　　在基因治疗方向，包括基于基因编辑的造血干细胞产品。

　　和生物材料相结合，也是干细胞研究的一个重要方向。包括以干细胞为种子的再生医学产品。比如获得国内临床试验默许的“人胎盘间充质干细胞凝胶制剂”，该药物由汉氏联合集团研发。

　　干细胞药物研发不同于既往任何一种药物形式，在攻克技术难题（如定向分化和组织工程、给药方式、移植后体内存活、免疫排斥）的同时，和成熟技术结合起来，实现阶梯式发展，而不是毕其功于一役，寄希望于一次集中爆发。

　　4、未来与展望

　　回顾全球干细胞临床研究和药物研发的历史，可谓一路坎坷。和干细胞类似的是基因治疗，也是一波三折，最近迎来药物获批和企业投入的爆发期，但还有许多技术难题需要攻克。

　　从行业的长远发展来看，从事基础和临床转化研究是打造完整且健康干细胞产业链的出路，而新药研发又是最具代表性的商业模式。干细胞药物研发获得越来越多行业人员的认可，资本和人才逐步进入这个新兴领域。希望从业者静下心来，潜心研究，我们将走的更远！